Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat eine positive Empfehlung zur erweiterten Zulassung von Dupilumab in der EU abgegeben. Demnach soll das Medikament des französischen Pharmaunternehmens Sanofi künftig auch zur Behandlung der Eosinophilen Ösophagitis (EoE) bei Kindern im Alter von 1 bis 11 Jahren zugelassen werden.
Dies betrifft Kinder mit einem Mindestgewicht von 15 Kilogramm, die auf herkömmliche Therapien nicht ausreichend ansprechen, diese nicht vertragen oder für die solche Behandlungen nicht geeignet sind. Eine endgültige Entscheidung der Europäischen Kommission wird in den kommenden Monaten erwartet.
Die Empfehlung basiert auf den Ergebnissen der Phase-III-Studie EoE KIDS, die in zwei Teilen durchgeführt wurde. In Teil A der Studie erreichten signifikant mehr Kinder, die mit Dupilumab behandelt wurden, eine histologische Remission der Krankheit im Vergleich zur Placebogruppe. Diese Verbesserungen hielten in Teil B der Studie, die bis zu einem Jahr dauerte, an. Zudem berichteten Eltern der Dupilumab-Gruppe seltener und über weniger schwere EoE-Symptome als die Placebo-Gruppe. Die beobachteten Ergebnisse ähneln denen, die bereits bei Erwachsenen und Jugendlichen dokumentiert wurden, für die Dupilumab bereits zugelassen ist.
Das Sicherheitsprofil von Dupilumab in der Kinderstudie entsprach weitgehend den bekannten Daten aus Studien mit Jugendlichen und Erwachsenen. Häufige Nebenwirkungen (≥10 %) waren unter anderem COVID-19, Übelkeit, Schmerzen an der Injektionsstelle und Kopfschmerzen. Das Langzeitsicherheitsprofil zeigte keine neuen Sicherheitsbedenken.
Die Ergebnisse der Studie wurden kürzlich im New England Journal of Medicine veröffentlicht. Die Anwendung von Dupilumab bei Kindern zwischen 1 und 11 Jahren mit EoE befindet sich derzeit im Prüfverfahren und ist von keiner Zulassungsbehörde in der EU abschließend bewertet worden.
Eosinophile Ösophagitis (EoE)
Eosinophile Ösophagitis (EoE) ist eine chronische Erkrankung, die durch eine Typ-2-Inflammation ausgelöst wird und zu erheblichen Funktionsstörungen der Speiseröhre führen kann. Aufgrund der unspezifischen Symptome, die auch auf andere Krankheiten hinweisen können, wird die Diagnose oft verzögert. Bei Kindern kann EoE zu ernsthaften Problemen wie Erbrechen, Bauchschmerzen, Schluckbeschwerden und Wachstumsstörungen führen. Eine kontinuierliche Behandlung ist wichtig, um Komplikationen und eine Verschlimmerung der Krankheit zu verhindern.
Dupilumab ist ein monoklonaler Antikörper, der die Signalwege von IL-4 und IL-13 blockiert und somit die Typ-2-Inflammation hemmt. In klinischen Studien hat Dupilumab signifikante Verbesserungen bei verschiedenen Erkrankungen gezeigt, die durch diese Entzündungsmechanismen ausgelöst werden.