Wissenschaftler:innen der Medizinischen Universität Graz haben eine vielversprechende Behandlung für Leberentzündungen vorgestellt, die durch den seltenen Lysosomale-saure-Lipase-Mangel (LAL-Mangel) verursacht werden. Diese genetische Stoffwechselerkrankung entsteht durch eine Mutation, die das Enzym lysosomale saure Lipase (LAL) betrifft.
Dieses Enzym spielt eine zentrale Rolle beim Abbau von Fetten wie Cholesterinester und Triglyceride in den Lysosomen, den „Recyclingzentren“ der Zellen. Ein Mangel an LAL führt dazu, dass sich Fette in den Zellen ansammeln und Entzündungen verursachen, die insbesondere die Leber betreffen.
In einer kürzlich veröffentlichten Studie testeten Forscher*innen den Wirkstoff Lanifibranor, der das Potenzial hat, Stoffwechsel- und Entzündungsprozesse in der Leber zu verbessern. „Die positive Wirkung von Lanifibranor auf Leberentzündungen und den Fettstoffwechsel könnte eine wichtige Alternative zur bisherigen (extrem teuren) Enzymersatztherapie für Betroffene darstellen“, erklärt Dagmar Kratky vom Gottfried Schatz Forschungszentrum der Med Uni Graz.
Positive Effekte auf Leberschäden
Die Forschungsergebnisse stammen aus einer Studie, in der Mäuse mit LAL-Mangel über 21 Tage mit Lanifibranor behandelt wurden. Die Resultate zeigen, dass die Behandlung die Anzeichen von Leberschädigungen sowie entzündungsrelevante Proteine in der Leber reduzieren konnte, während die Blutfettwerte sich verbesserten.
„Diese positiven Effekte deuten darauf hin, dass Lanifibranor eine vielversprechende neue Behandlungsoption für Patient*innen mit LAL-Mangel darstellen könnte“, so Kratky. Die Kombination von Lanifibranor und Enzymersatztherapie könnte das Behandlungsspektrum erweitern und den Betroffenen neue Hoffnung geben.
Die Wissenschaftlerinnen betonen jedoch die Notwendigkeit weiterer Studien und klinischer Tests, um die Wirksamkeit und Sicherheit von Lanifibranor bei Menschen zu überprüfen. „Unsere Forschungsergebnisse sind ein bedeutender Schritt in der medizinischen Forschung und bieten Hoffnung auf eine zusätzliche, verbesserte Behandlungsmöglichkeit für Patientinnen mit LAL-Mangel“, blickt Dagmar Kratky optimistisch in die Zukunft.
Der LAL-Mangel ist ein Paradebeispiel für die Herausforderungen, die seltene genetische Erkrankungen mit sich bringen, aber auch für den Fortschritt, der in der medizinischen Forschung möglich ist, um innovative Therapien zu entwickeln.
Lanifibranor reduces inflammation and improves dyslipidemia in lysosomal acid lipase-deficient mice