Zehn Jahre Arbeit und ein wenig Hilfe von der Grünen Mamba haben zu einem vielversprechenden neuen Medikament bei Multipler Sklerose (MS) geführt, das bereits in klinischen Studien getestet wird.
Bei Multipler Sklerose wird die schützende Isolierung der Nervenzellen zerstört, sodass deren Axone, die elektrische Impulse übertragen, wie blanke Drähte freiliegen. Daraus resultieren Störungen bei Bewegungs-, Gleichgewichts- und Sehsinn. Ohne Behandlung kann es zu Lähmungen, Verlust der Unabhängigkeit und einer verkürzten Lebenserwartung führen.
Myelin-Ersatz
Nun haben Wissenschaftler der UC San Francisco und von Contineum Therapeutics ein Medikament entwickelt, das den Körper dazu anregt, das verlorene Myelin zu ersetzen. Wenn die Studienergebnisse weiterhin überzeugen, könnte es eine Möglichkeit sein, die durch die Krankheit verursachten Schäden rückgängig zu machen. Die neue Therapie mit dem Namen PIPE-307 zielt auf einen schwer fassbaren Rezeptor auf bestimmten Zellen im Gehirn ab, der diese dazu veranlasst, zu myelinproduzierenden Oligodendrozyten heranzureifen. Sobald der Rezeptor blockiert ist, werden die Oligodendrozyten aktiv und wickeln sich um die Axone, um eine neue Myelinscheide zu bilden. Ein Toxin im Gift der Grünen Mamba half den Forschern, den entscheidenden Rezeptor im Gehirn zu definieren.
Umkehr des Abbauvorganges
Die Wissenschaftler konnten aber nicht nur eine Myelinisierung benachbarter Axome beobachten, sondern sogar eine Umkehr des Abbauvorgangs im Mausmodell. „In diesen abstrakten Szenarien scheint ein Medikament möglicherweise zu wirken, indem es den richtigen Rezeptor oder die richtige Zelle beeinflusst, aber das wichtigste Ergebnis war die tatsächliche Wiederherstellung der Funktion des Nervensystems“, sagte Studienleiter Jonah Chan.
Heilung in Aussicht?
Im Jahr 2021 hat PIPE-307 eine klinische Studie der Phase I bestanden, die seine Sicherheit belegte. Derzeit wird es in Phase II an MS-Patienten getestet. Wenn dies gelingt, könnte es die Behandlung von MS grundlegend verändern. „Jeder Patient, bei dem wir MS diagnostizieren, hat bereits eine Vorerkrankung“, sagte der Studien Co-Leiter Ari Green. „Jetzt haben wir vielleicht die Chance, die Krankheit nicht nur zu stoppen, sondern auch zu heilen.“
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